Wenn eine Diabetesstudie einen Vorteil einer Behandlung meldet, hängt die Aussage davon ab, wie die Forschenden die Behandlung untersucht haben. Beobachtungsstudien erfassen Erfahrungen im Versorgungsalltag; in klinischen Prüfungen teilen die Forschenden eine Behandlung gezielt zu. Bei randomisierten Prüfungen entscheidet das Los, wer welche Behandlung erhält.
Beobachtungsstudien eignen sich besonders, um Krankheitsverläufe und Erfahrungen im Alltag zu erfassen. Randomisierte Prüfungen untersuchen den Nutzen einer zugeteilten Behandlung. Welche Frage eine Studie beantwortet, hängt auch davon ab, welche Menschen teilnahmen und welches Ergebnis die Forschenden maßen.
Beobachtungsstudie oder klinische Prüfung?
Bei einer Beobachtungsstudie legen Forschende fest, welche Daten sie erheben und über welchen Zeitraum sie Menschen begleiten. Sie weisen ihnen aber keine Behandlung zu. Eine Kohortenstudie beobachtet eine Gruppe über längere Zeit; eine Querschnittstudie erfasst Merkmale zu einem bestimmten Zeitpunkt. Registerauswertungen nutzen Daten, die etwa bei der Versorgung erhoben wurden.
Eine klinische Prüfung untersucht gezielt eine Behandlung oder andere Maßnahme. Bei einer randomisierten kontrollierten Studie, kurz RCT, teilt ein Zufallsverfahren die Teilnehmenden den Vergleichsgruppen zu. Dadurch sinkt das Risiko, dass sich die Gruppen schon vor der Behandlung systematisch unterscheiden. Das stärkt die Aussage darüber, ob die Maßnahme einen Unterschied verursacht hat.
Die Bezeichnungen sind nicht immer eindeutig: Eine Beobachtungsstudie kann im allgemeinen Sprachgebrauch als klinische Studie bezeichnet werden, ohne eine klinische Prüfung zu sein. Im Arzneimittelbereich unterscheidet das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Studien, in denen Forschende keine Behandlung zuweisen (nichtinterventionelle Studien), von klinischen Prüfungen. Entscheidend ist unter anderem, ob eine Behandlung zu Studienzwecken zugeteilt oder über die übliche Versorgung hinaus untersucht wird.
| Frage | Beobachtungsstudie | Randomisierte klinische Prüfung |
|---|---|---|
| Was geschieht? | Forschende beobachten die Versorgung, die ohnehin stattfindet. | Forschende teilen eine Maßnahme zu; bei einer RCT per Zufall. |
| Wofür eignet sie sich? | Für Krankheitsverläufe, Versorgung im Alltag und längerfristige Zusammenhänge. | Für den Vergleich von Nutzen und Risiken einer bestimmten Maßnahme. |
| Was ist die Grenze? | Andere Unterschiede zwischen den Menschen können das Ergebnis erklären. | Die Ergebnisse gelten zunächst für die untersuchte Gruppe und die Prüfbedingungen. |
Was Diabetes-Studien zeigen
Die Deutsche Diabetes Studie begleitet Menschen mit neu diagnostiziertem Typ-1- oder Typ-2-Diabetes über zehn Jahre. Sie untersucht unter anderem Stoffwechsel und Krankheitsverlauf, ohne zusätzliche Medikamente zuzuteilen. So können Forschende beobachten, wie sich Diabetes bei verschiedenen Menschen entwickelt, während die Behandlung außerhalb der Studie erfolgt.
Eine 2019 veröffentlichte Auswertung teilte 1.105 Menschen mit neu diagnostiziertem Diabetes zu Beginn in fünf Gruppen ein, die sogenannten Cluster. Nach fünf Jahren untersuchten die Forschenden 367 von ihnen erneut. Die Forschenden berichteten Unterschiede zwischen den Gruppen, etwa beim Leberfett und bei bestimmten Komplikationen. Solche Ergebnisse helfen, Unterschiede innerhalb einer Diabetesdiagnose sichtbar zu machen. Sie beweisen nicht, dass die Gruppenzuordnung oder eine bestimmte Behandlung die Unterschiede verursacht hat.
Die Diabetes Control and Complications Trial (DCCT) zeigt, wie eine randomisierte Prüfung bei Typ-1-Diabetes ablief. Zwischen 1983 und 1993 wurden 1.441 Menschen im Alter von 13 bis 39 Jahren einer intensiveren oder der damals üblichen Behandlung zugeteilt. Nach durchschnittlich 6,5 Jahren war das Risiko für Augenerkrankungen in der intensiver behandelten Gruppe um 76 Prozent niedriger, für Nierenerkrankungen um 50 Prozent und für Nervenerkrankungen um 60 Prozent. Unterzuckerungen waren ein wichtiger Nachteil. Während der Prüfung ließ sich kein Rückgang von Herzerkrankungen nachweisen.
Die DCCT-Ergebnisse beziehen sich auf die damaligen Behandlungsbedingungen und die untersuchte Gruppe. Sie sind kein pauschaler Vergleich heutiger Therapien für alle Menschen mit Diabetes. Nach Ende der Prüfung wurden viele Teilnehmende in der Langzeitbeobachtung EDIC weiterbeobachtet. Das Forschungsprogramm kombinierte damit zwei Ansätze: zuerst eine randomisierte Prüfung, dann eine längere Beobachtung. Die spätere Phase erfasst langfristige Entwicklungen, hat aber nicht dieselben Bedingungen wie die ursprüngliche Prüfung.
Auch das Diabetes Prevention Program zeigt, warum ein Studienergebnis genau gelesen werden muss. In der Prüfung wurden 3.234 Erwachsene mit hohem Diabetesrisiko einer intensiven Lebensstilmaßnahme, Metformin oder Placebo zugeteilt. Während der späteren Nachbeobachtung änderten sich die Bedingungen, und es kamen zusätzliche Angebote zur Änderung des Lebensstils hinzu. Nach durchschnittlich 15 Jahren traten in der Lebensstilgruppe 27 Prozent und in der Metformin-Gruppe 18 Prozent weniger neue Diabetesfälle auf als in der Placebogruppe. Nach 15 Jahren war bei 55 Prozent, 56 Prozent und 62 Prozent der Teilnehmenden in den drei Gruppen Diabetes aufgetreten. Beim gemeinsamen Ergebnis zu Erkrankungen der kleinen Blutgefäße zeigte sich in der Gesamtgruppe kein signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
Die Ergebnisse zeigen: Eine Maßnahme kann bei einem Ziel Vorteile haben, hier beim Auftreten von Diabetes. Bei einem anderen Ziel zeigte sich kein signifikanter Unterschied. Ergebnisse zu neuen Diabetesfällen lassen sich nicht automatisch auf Augen-, Nieren- oder Nervenerkrankungen übertragen.
Diabetes-Studien richtig lesen
Prüfen Sie zuerst, ob die Forschenden eine Behandlung zugeteilt oder nur beobachtet haben, was ohnehin geschah. Ein Unterschied zwischen Behandlungsgruppen kann in einer Beobachtungsstudie auch auf weitere Merkmale zurückgehen. Die Wahl einer Behandlung kann zum Beispiel mit dem Gesundheitszustand zusammenhängen, der auch das Ergebnis beeinflusst. Statistische Verfahren können solche Unterschiede berücksichtigen, beseitigen die Gefahr einer Verzerrung aber nicht automatisch.
Berücksichtigen Sie, wer teilnahm und womit die Behandlung verglichen wurde. Achten Sie außerdem auf die Dauer der Prüfung und darauf, welches Ergebnis gemessen wurde. Eine Studie zu Typ-1-Diabetes beantwortet nicht ohne Weiteres Fragen zu Typ-2-Diabetes. Ebenso beschreibt ein Ergebnis zu Blutzucker oder neu auftretendem Diabetes nicht automatisch das Risiko für spätere Komplikationen.
Prüfen Sie auch, ob sich die Ergebnisse auf andere Menschen und den Versorgungsalltag übertragen lassen. Eine gut geplante Prüfung kann unter kontrollierten Bedingungen einen Behandlungseffekt zeigen. Ob sich dieser Effekt bei Menschen mit anderen Vorerkrankungen, in einer anderen Altersgruppe oder unter den Bedingungen der alltäglichen Versorgung ebenso zeigt, ist eine eigene Frage. Beobachtungsstudien ergänzen diese Perspektive, weil sie Versorgung und Krankheitsverläufe außerhalb einer gezielten Zuteilung abbilden.
Eine Studienbeschreibung oder ein Eintrag in einem Register belegt noch keine Wirksamkeit. Solange eine Studie läuft, stehen ihre Ergebnisse nicht fest. Und selbst ein überzeugendes Studienergebnis ist nicht automatisch eine persönliche Behandlungsempfehlung. Die passende Behandlung hängt von der individuellen Situation und einer ärztlichen Beratung ab.